Apitope®

Apitope® （Antigen Processing Independent epiTOPE）技术平台可基于高通量筛选高度特异性小分子多肽，诱导自身抗原特异性的免疫抑制，从而实现针对各类自身免疫性疾病的特异性免疫治疗。

Apitope® （Antigen Processing Independent epiTOPE）技术平台可基于高通量筛选高度特异性小分子多肽，诱导自身抗原特异性的免疫抑制，从而实现针对各类自身免疫性疾病的特异性免疫治疗。

百明信康目前拥有Apitope®平台所有IP及管线的全球独家权益，并已完成多个全球FIC管线的研发及海外临床试验。

WP1303的主要适应症为多发性硬化症 (MS)，这是一种慢性、不可预测和无法治愈的中枢神经系统疾病。复发-缓解型MS是最常见的，占新诊断的85%。大多数人在20至50岁之间被诊断出患有MS，据世界卫生组织估计，全球有超过250万人患有MS。

WP1303是第一个潜在的MS治疗药物，它具有较好的有效性和安全性。临床IIa期研究结果表明，在迄今临床研究治疗的68名患者中，新的脑损伤和持续性脑损伤的量化指标，显著减少。与治疗有关的严重或严重不良事件为零，显示出非常有利的、差异化的安全性数据。重要的是，WP1303阻止了疾病的进展，并在临床IIa期研究期间显示出全面减少残疾的明显趋势，这体现在六个月治疗后患者认知能力的显着改善。根据对市场的评估，我们相信这是MS患者接受免疫治疗后认知改善的首批报道之一。

目前大多数MS的治疗会影响整体免疫系统，从而增加感染、癌症和其他免疫并发症的风险。复发频率降低和MS进展减缓，其付出的巨大代价是副作用增加，导致疗效和安全性之间的回报不佳。WP1303可以显著降低MS的高复发率，并具有很高的耐受性，并有能力改善MS患者的认知障碍。

除了多发性硬化，WP1303的另一适应症是多发性硬化关联的葡萄膜炎，相关的临床研究在临床二期之前的准备阶段。

格雷夫斯症是一种自身免疫性疾病，原因是免疫系统攻击甲状腺细胞并使其变得过度活跃。它会导致甲状腺激素的过度分泌，从而出现与甲状腺激素过多、耐热、出汗、体重减轻（包括肌肉无力）等相关症状。表现为眼球突出的甲状腺眼病，这是一种常见的并发症，伴有失明的潜在风险。格雷夫斯症是最常见的自身免疫性疾病之一，在欧洲和美国约有1000万患者。

格雷夫斯症的一线治疗包括抗甲状腺药物和/或放射性碘治疗，用以减少甲状腺激素的产生。许多患者经常无法通过当前的一线治疗得以治愈，最后剩下的选择只有手术切除甲状腺，导致终生进行甲状腺替代治疗，且有潜在的并发症，如疤痕和声带损伤。

格雷夫斯症项目 (WP1302) 可以先通过罕见病的适应症、以孤儿药的形式实现快速上市，然后扩大适应症。即使是以罕见病适应症上市，也有很高的未满足医疗需求，包括格雷夫斯眼病和儿科格雷夫斯症。

WP1302 是首个针对格雷夫斯症的靶向免疫疗法，也是60多年来首个针对该疾病的创新疗法。WP1302目前正在进行临床I期研究评估，在大多数患者中显示出了早期疗效的迹象，且具有非常好的安全性。

血友病A是一种由基因突变引起的出血性疾病，是由八因子缺失或八因子功能障碍导致，造成损伤后或术后凝血功能障碍。目前预防性治疗包括定期输入外源性八因子。可是，当免疫系统丧失对八因子的耐受性之后，1/4至1/3的患者会产生中和性抗八因子抗体，使得外源八因子被中和。临床上称这些抗体为八因子抑制物。这些抑制物会降低八因子的功效并使治疗无效，导致严重出血。治疗八因子不耐受的患者是复杂的，经常需要增加八因子的剂量或注射频率，这会增加患者的治疗成本和经济负担。非A型血友病患者偶尔也会产生抑制物，虽然这种情形比较罕见，这也是一种严重的自身免疫反应，典型诊断为不明原因的出血，主要发生在老年人中，或者在外伤、手术或分娩后的人群中（Lacroix-Desmazes S等人，2020年）。目前，可用于八因子抑制物患者的疗法很少。

WP1301来自于人源八因子的多肽，修饰后提高了可溶性，这些多肽能够结合MHC II类分子，无需进一步的抗原递呈，而被八因子特异性T细胞识别。WP1301为治疗和预防八因子不耐受提供了潜在的创新性疗法。

WP1301已获EMA孤儿药认证，即将进行临床试验，获得MHRA对临床试验方案的批准。